Le cellule staminali sono l’ultima frontiera di trattamento di una delle forme più disabilitanti della malattia di Crohn, la malattia perianale fistolizzante. Alofisel®(darvadstrocel), questo il nome di questa terapia cellulare, è oggi il trattamento più avanzato per i casi più complicati e non responsivi alla terapia medica e chirurgica tradizionale.
La nuova tecnica, validata dallo studio Admire CD Study e approvata dal 2018 in Europa è stata utilizzata presso il Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, diretto dal professor Antonio Gasbarrini (unico centro, insieme a quello dell’Università di Bologna, ad averla utilizzata in Italia al di fuori degli studi clinici) per il trattamento di tre pazienti, due dei quali la scorsa settimana.
“Questo trattamento innovativo – spiega il professor Luigi Sofo, Direttore della UOC di Chirurgia Addominale, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e docente di Chirurgia Generale, Università Cattolica campus di Roma – è riservato a pazienti con Crohn complicato da fistole perianali (riguarda il 30-40% di tutti i pazienti con Crohn, molti dei quali presentano fistole complesse) refrattarie alla terapia medico-chirurgica e con malattia ‘spenta’ all’interno dell’ultima parte dell’intestino. La presenza di fistole complesse condiziona pesantemente la vita sociale e di relazione di questi pazienti, in genere molto giovani, intorno ai 20- 30 anni. Fino a oggi per il trattamento di questa condizione avevamo a disposizione solo la terapia chirurgica o la terapia combinata medico-chirurgica (con farmaci anti-TNFalfa, come l’infliximab, antibiotici e immunosoppressori) che porta a guarigione meno della metà dei pazienti; la malattia tende inoltre a recidivare nel 70% dei casi, alla sospensione del trattamento. Per una parte di questi pazienti, che ricordo sono in genere molto giovani, si può, in un gruppo di pazienti, arrivare a rendere necessario il confezionamento di un ano preternaturale definitivo”. “Abbiamo vissuto la storia di Alofisel® dall’inizio – conclude il professor Sofo – partecipando allo studio europeo di fase 3 Admire, condotto presso 49 ospedali europei e israeliani, su 212 pazienti con Crohn e fistole anali complesse refrattarie alla terapia tradizionale; 106 di questi pazienti sono stati sottoposti al trattamento iniettivo con 120 milioni di cellule, l’altro gruppo, trattato con placebo, fungeva da controllo. A distanza di 52 settimane, il 56,3% dei soggetti trattati con le staminali era in remissione clinica, contro il 38,6% dei controlli. Si tratta di un risultato molto importante che apre la porta alla speranza anche nei casi più complicati e che abbiamo continuato a offrire ai nostri pazienti anche in questi mesi, nonostante le tante difficoltà comportate dalla pandemia”.
